Les cellules souches permettent par différenciation la formation de cellules spécialisées dans les différents organes. Cette propriété est exploitée en médecine, comme dans le cas des cellules souches de la peau pour reconstituer les différentes couches de l'épiderme des grands brûlés. Les cellules souches embryonnaires possèdent le plus grand potentiel de différenciation, mais la recherche sur celles-ci est encadrée par le code de la santé publique : elle est permise à condition de respecter certains critères très stricts.

Des questions éthiques sont soulevées car l'embryon n'a pas le statut juridique de personne mais peut potentiellement le devenir. Shinya Yamanaka, un chercheur japonais, a mis au point une technique permettant de reprogrammer une cellule adulte différenciée en cellule souche. Le prix Nobel de médecine 2012 a récompensé cette découverte pour les perspectives thérapeutiques offertes.